ATX-0114 (CAS No. : 2230647-30-8)

化學(xué)名稱: 3-(2-(Dimethylamino)ethoxy)propyl)-N-(2-(dimethylamino)ethyl)benzenecarboxamide

分子式: C??H??N?O?

性質(zhì)與應(yīng)用:

ATX-0114 是一種具有 陽離子性質(zhì) 的脂質(zhì)分子，廣泛應(yīng)用于 基因遞送系統(tǒng) 和 藥物遞送載體 的開發(fā)。它屬于一類 脂質(zhì)化的陽離子分子，在 核酸遞送 中具有重要的作用，特別是在 mRNA傳遞、基因治療 和 RNA疫苗 的開發(fā)中發(fā)揮重要作用。ATX-0114 在細(xì)胞膜上具有較強(qiáng)的親和力，能夠與 核酸分子 （如DNA或RNA）形成復(fù)合物，增強(qiáng)核酸的穩(wěn)定性，并促進(jìn)其進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)。

ATX-0114 的結(jié)構(gòu)使其能夠通過 氨基和醚基團(tuán) 的結(jié)合來增加其脂質(zhì)體的穩(wěn)定性。特別是在載體體系中，ATX-0114 通過 氨基功能團(tuán) 吸引帶有負(fù)電荷的核酸，形成可溶性復(fù)合物，從而提高核酸的轉(zhuǎn)染效率。這些脂質(zhì)分子通過形成 脂質(zhì)納米顆粒 或 脂質(zhì)體 來促進(jìn)核酸的包裹和保護(hù)，避免核酸降解并提高其傳遞效率。

此外，ATX-0114 還可以用于靶向遞送，通過調(diào)節(jié)其結(jié)構(gòu)來引導(dǎo)特定的靶標(biāo)細(xì)胞。例如，通過將 ATX-0114 與特定的 抗體 或 受體特異性配體 連接，能夠增強(qiáng)其在特定細(xì)胞或組織中的積累，提升其靶向治療效果。這種定向遞送可提高藥物在靶組織的濃度，從而改善藥效，降低毒副作用。

目前，ATX-0114 被廣泛研究用于 癌癥治療，尤其是 腫瘤基因治療 和 靶向藥物遞送，以及用于 疫苗遞送。它的 安全性 和 有效性 在臨床研究中得到了驗證，成為基因治療中備受關(guān)注的材料之一。

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