FDA加速批準(zhǔn)Blincyto治療兒科Ph-急性淋巴細(xì)胞白血病
作者：生物谷  日期：2016-09-05
 

美國(guó)生物技術(shù)*安進(jìn)（Amgen）BiTE免疫療法Blincyto（blinatumomab）近日在美國(guó)監(jiān)管方面?zhèn)鱽?lái)喜訊，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)Blincyto用于費(fèi)城染色體陰性（Ph-）復(fù)發(fā)性或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）兒科患者的治療。

Blincyto是*雙特異性T細(xì)胞免疫療法。之前，Blincyto已分別于2014年底和2015年底獲美國(guó)FDA和歐盟EMA加速批準(zhǔn)，用于費(fèi)城染色體陰性（Ph-）復(fù)發(fā)性或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）成人患者的治療，這是兒童和成人群體中一種罕見(jiàn)、進(jìn)展迅速的血液癌癥。

此次批準(zhǔn)，是基于一項(xiàng)I/II期單組臨床研究Study 205的數(shù)據(jù)，該研究表明，Blincyto在具有臨床意義數(shù)目的兒科費(fèi)城染色體陰性（Ph-）復(fù)發(fā)性或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）患者誘導(dǎo)了*緩解。該研究中，Blincyto在兒科群體中的嚴(yán)重不良事件與Blincyto已知的安全性一致。

Blincyto（blinatumomab）是*BiTE免疫療法，基于安進(jìn)zuixian進(jìn)的雙特異性T細(xì)胞銜接系統(tǒng)（BiTE）開(kāi)發(fā)，這是一種雙特異性抗體，能夠通過(guò)將腫瘤細(xì)胞上的CD19蛋白呈遞給T細(xì)胞特異表達(dá)的CD3蛋白，進(jìn)而激活免疫系統(tǒng)識(shí)別并殺滅腫瘤細(xì)胞。

BiTE抗體技術(shù)代表了一種創(chuàng)新的免疫治療方法，能夠在很低濃度下起作用。安進(jìn)于2012年耗資12億美元收購(gòu)Micromet公司后獲得了BiTE技術(shù)。目前，安進(jìn)正在廣泛的難治性腫瘤類型中，探索BiTE創(chuàng)新療法的潛力。此前，F(xiàn)DA和EMA均已授予blinatumomab治療多種類型血液癌癥的孤兒藥地位及突破性療法認(rèn)定，包括急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）、慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）、毛細(xì)胞白血?。℉CL）、幼淋巴細(xì)胞白血?。≒LL）和惰性B細(xì)胞淋巴瘤、套細(xì)胞白血?。∕CL）等。