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PEI是基因轉(zhuǎn)染中常用的高分子載體，同時也是基因轉(zhuǎn)染的“金標(biāo)準(zhǔn)"。PEI轉(zhuǎn)染的原理是帶正電的陽離子聚合物與核酸中帶負(fù)電的磷酸基團形成帶正電的復(fù)合物后，再與細(xì)胞表面帶負(fù)電的蛋白多糖相互作用，通過細(xì)胞胞吞進入細(xì)胞。PEI主鏈上每三個原子就含有一個氮原子，因此具有較高的陽離子密度，這對于結(jié)合帶負(fù)電荷的核酸分子是非常有利的。在生理pH條件下，部分胺基被質(zhì)子化，隨著體系pH值的降低，PEI上剩余的胺基被質(zhì)子化，從而賦予了其出色的核酸結(jié)合能力和質(zhì)子緩沖能力，有利于通過質(zhì)子海綿效應(yīng)從內(nèi)涵體逃逸。

但是，另一方面，PEI高的陽離子電荷密度，導(dǎo)致其嚴(yán)重的細(xì)胞毒性，因此，針對PEI的研究工作主要聚焦在通過功能化修飾以實現(xiàn)在不顯著影響或者改善其轉(zhuǎn)染效率的情況下，具有良好的生物安全性。